La sfida delle malattie rare e la risposta galenica
I pazienti affetti da malattie rare affrontano quotidianamente ostacoli nell’accesso ai farmaci. La produzione industriale non copre le esigenze terapeutiche specifiche, costringendo molti a cercare altrove i medicinali, con gravi disagi logistici e sanitari.
L’origine del progetto UPFARM
Nasce così il progetto per la preparazione galenica di farmaci orfani e off-label all’interno delle farmacie territoriali. L’obiettivo: offrire un’alternativa concreta e professionale, nel rispetto di standard normativi, senza necessità di complesse tecnologie produttive. Inizialmente limitato al Nadololo, principio attivo scomparso dal mercato industriale, il progetto ha coinvolto oltre 70 farmacie italiane. I risultati positivi hanno spinto alla creazione nel 2009 di UPFARM (Unione Professionale Farmacisti per i Medicinali Orfani), oggi rete di oltre 200 farmacie.
Un coordinamento efficiente e trasparente
UPFARM opera come una rete dinamica e collaborativa, senza vincoli associativi né quote. Le farmacie partecipanti condividono dati su consumi di principi attivi, migliorano la logistica di acquisto e ottimizzano i costi. In collaborazione con diverse università italiane, è stato creato un database con: le migliori forme farmaceutiche allestibili, excipienti compatibili, metodi di preparazione conformi alle linee guida EMA.
L’accordo con UNIAMO: supporto concreto ai pazienti
La Federazione Italiana Malattie Rare (Uniamo FIRM) ha siglato un’intesa con UPFARM che ha portato alla nascita di: Galeno Help, uno sportello digitale su www.uniamo.org; un forum interattivo per i pazienti e le loro famiglie; un piano stampa per promuovere il progetto anche fuori dal circuito specialistico.
Dalla dimensione italiana a quella europea
Il progetto è stato selezionato al Congresso Europeo sulle Malattie Rare (Bruxelles, maggio) come best practice. L’obiettivo futuro è una rete europea di farmacie galeniche, capace di rispondere a domanda reale e localizzata, ridurre costi di produzione, stoccaggio e distribuzione, migliorare la spesa sanitaria pubblica.
L’intesa con SIMMESN: malattie metaboliche e galenica pediatrica
Un ulteriore passo avanti è stato compiuto grazie all’accordo con SIMMESN (Società Italiana per le Malattie Metaboliche e lo Screening Neonatale). I centri ospedalieri pediatrici specialistici saranno informati e orienteranno i pazienti verso le farmacie aderenti UPFARM. L’accordo prevede anche consulenza continua per preparazioni ad personam e nuovi principi attivi.
Verso il futuro: le farmacie come sportelli informativi
UPFARM guarda avanti: le farmacie aderenti potrebbero diventare veri e propri sportelli informativi territoriali sulle malattie rare. Il farmacista si conferma: esperto nella gestione terapeutica del malato raro, consulente fidato, ponte informativo tra paziente, medico e SSN.
Un impegno etico, non solo professionale
La gestione delle malattie rare rappresenta una responsabilità morale per tutti gli operatori sanitari. Il progetto UPFARM dimostra come la galenica territoriale, unita a reti solidali e collaborative, possa ridurre le disuguaglianze nell’accesso ai trattamenti.
